Una mujer japonesa de unos cincuenta años acaba de recibir un trasplante de neuronas obtenidas de células madre para combatir el párkinson. El tratamiento, autorizado de forma condicional, abre una nueva etapa en la medicina regenerativa: intentar reemplazar las células cerebrales destruidas por una enfermedad hoy incurable.
Por Enrique Coperías, periodista científico
El párkinson afecta a los circuitos cerebrales que controlan el movimiento y provoca síntomas como temblores, rigidez muscular y lentitud de movimientos. Las nuevas terapias con células madre buscan recuperar parte de las funciones perdidas. Foto de Paul Groom Photography Bristol
Japón trata al primer paciente con células madre para el párkinson: ¿se podrá reparar el cerebro?
Los tratamientos contra la enfermedad de Parkinson se han centrado principalmente en compensar la pérdida de dopamina que se produce en el cerebro, con el objetivo de aliviar los temblores, la rigidez muscular y las dificultades de movimiento que acompañan a esta dolencia. Ahora, una estrategia radicalmente diferente comienza a abrirse camino. En lugar de limitarse a compensar las consecuencias de la enfermedad, los científicos intentan reemplazar las neuronas que han desaparecido por otras nuevas, fabricadas en el laboratorio a partir de células madre.
Japón acaba de dar un paso decisivo en esa dirección. La farmacéutica Sumitomo Pharma acaba de anunciar que el Hospital Universitario de Kioto ha llevado este mismo mes de octubre el primer trasplante de una terapia celular para el párkinson después de recibir por parte de las autoridades sanitarias de aquel país una autorización regulatoria condicionada. Este es un permiso para utilizar un tratamiento prometedor antes de disponer de todas las pruebas definitivas sobre su eficacia y seguridad. Su continuidad depende de que nuevos estudios confirmen sus beneficios y riesgos.
El tratamiento, denominado Amchepry (raguneprocel), constituye el primer producto de medicina regenerativa derivado de células madre pluripotentes inducidas que obtiene este tipo de aprobación en el mundo.
La paciente, una mujer de unos cincuenta años, recibió el implante de células precursoras de neuronas productoras de dopamina y, según la información difundida por el hospital, evoluciona favorablemente y ya ha recibido el alta. Ahora bien, todavía es demasiado pronto para saber si la intervención mejorará sus síntomas.
El acontecimiento tiene una importancia que trasciende la intervención quirúrgica. Hasta ahora, el trasplante de neuronas derivadas de células madre se había desarrollado principalmente en el contexto de ensayos clínicos experimentales. El nuevo procedimiento representa el comienzo de una etapa de utilización clínica regulada, aunque todavía sometida a condiciones estrictas y a la obligación de demostrar su eficacia y seguridad a largo plazo.
Por qué el párkinson destruye la capacidad de movimiento
El párkinson es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que se caracteriza por la desaparición de neuronas que producen dopamina, especialmente en la sustancia negra, una estructura situada en el mesencéfalo (en el tronco del encéfalo) que forma parte de los ganglios basales. Este neurotransmisor desempeña un papel esencial en el control del movimiento, por lo que su merma altera los circuitos cerebrales responsables de coordinar las acciones musculares.
Las consecuencias de este desaguisado son conocidas: lentitud de movimientos, rigidez, temblores y problemas de equilibrio. Sin embargo, la enfermedad también puede provocar trastornos del sueño, estreñimiento, depresión, alteraciones cognitivas y numerosas complicaciones que van mucho más allá de los síntomas motores.
Según la Organización Mundial de la Salud (OMS), más de 8,5 millones de personas padecían párkinson en 2019, una cifra que refleja la creciente importancia sanitaria de una enfermedad cuya prevalencia mundial se ha duplicado en aproximadamente veinticinco años. En España, la situación también resulta preocupante. Según los últimos datos difundidos por la Sociedad Española de Neurología (SEN), más de 200.000 personas padecen párkinson y cada año se diagnostican alrededor de 10.000 nuevos casos. El número de pacientes se ha duplicado en los últimos catorce años, y España ocupa ya el noveno puesto mundial por número de afectados. Además, las previsiones apuntan a que en 2050 podría convertirse en el país con mayor prevalencia de párkinson por habitante.
Los tratamientos habituales, encabezados por la levodopa, ayudan a compensar la falta de dopamina y pueden mejorar notablemente la calidad de vida. También existen procedimientos quirúrgicos, como la estimulación cerebral profunda, capaces de controlar determinados síntomas en pacientes seleccionados.
Pero ninguna de estas estrategias reconstruye por sí misma las neuronas perdidas ni detiene de manera demostrada el proceso neurodegenerativo. Ahí reside la ambición de la terapia celular: introducir nuevas células capaces de producir dopamina y restablecer, al menos parcialmente, la actividad de los circuitos afectados.
Shinya Yamanaka, premio Nobel de Medicina en 2012 por sus investigaciones sobre la reprogramación de células adultas en células madre pluripotentes inducidas (iPS), una tecnología clave para las nuevas terapias contra el párkinson. © Nobel Media. Foto: Alexander Mahmoud.
Cómo convertir células adultas en neuronas para reparar el cerebro
La tecnología utilizada en Japón se basa en las llamadas células madre pluripotentes inducidas, conocidas por sus siglas inglesas iPS. Se trata de células adultas que han sido reprogramadas mediante técnicas de laboratorio para recuperar un estado semejante al de las células madre embrionarias.
Esta transformación permite que vuelvan a adquirir la capacidad de convertirse en numerosos tipos celulares, incluidas las neuronas. El procedimiento se apoya en una revolución científica iniciada por el investigador japonés Shinya Yamanaka, cuyo trabajo sobre la reprogramación celular fue reconocido con el Premio Nobel de Medicina de 2012.
En el tratamiento desarrollado por Sumitomo Pharma y sus colaboradores de la Universidad de Kioto, los investigadores utilizan células iPS procedentes de donantes sanos. Posteriormente, las dirigen hacia un estado de especialización que las convierte en progenitores de neuronas dopaminérgicas, es decir, células destinadas a madurar y adquirir las características de las neuronas productoras de dopamina.
Luego, estas células se implantan quirúrgicamente en el putamen, una estructura cerebral que participa en la regulación del movimiento y que recibe normalmente señales dopaminérgicas procedentes de la sustancia negra.
➡️ El propósito no es introducir células que fabriquen dopamina durante unos días, sino conseguir que sobrevivan, maduren y establezcan conexiones funcionales dentro del tejido cerebral del paciente. Si el proceso funciona, el cerebro podría recuperar parte de una actividad que la enfermedad había deteriorado.
La técnica presenta, no obstante, importantes dificultades. Las células deben integrarse adecuadamente, producir cantidades suficientes de dopamina y evitar un crecimiento descontrolado. Además, al proceder de donantes, pueden desencadenar respuestas inmunitarias que obliguen a administrar tratamientos para prevenir su rechazo.
El ensayo japonés que abrió las puertas a la autorización
La aprobación de Amchepry, concedida por las autoridades japonesas el pasado 6 de marzo de 2026, se apoyó en los resultados de un ensayo clínico desarrollado por Jun Takahashi y sus colegas del Hospital Universitario de Kioto y publicado en abril de 2025 en la revista Nature.
En aquella investigación participaron siete pacientes con párkinson, de entre 50 y 69 años, que recibieron trasplantes de progenitores neuronales derivados de células iPS. Los investigadores administraron distintas cantidades de células y realizaron un seguimiento de seguridad durante dos años.
Los resultados aportaron las primeras pruebas clínicas de que las células trasplantadas podían sobrevivir en el cerebro humano y desarrollar actividad dopaminérgica sin provocar la formación de tumores —uno de los efectos secundarios— durante el periodo observado.
Entre los seis participantes incluidos en el análisis de eficacia, cuatro experimentaron mejoras en las evaluaciones motoras realizadas sin el efecto de la medicación y cinco mejoraron en las realizadas bajo tratamiento. Las pruebas de imagen también detectaron un aumento de la actividad relacionada con la producción de dopamina en el putamen, con un incremento medio del 44,7 % en uno de los parámetros estudiados.
No se registraron acontecimientos adversos graves durante el seguimiento descrito, aunque sí numerosos efectos leves o moderados. Los autores interpretaron los resultados como una demostración inicial de seguridad y de posible beneficio clínico, no como una prueba definitiva de eficacia.
Precisamente por esa incertidumbre, la autorización japonesa es condicional y limitada en el tiempo. Amchepry está indicado para mejorar los síntomas motores de determinados pacientes cuya respuesta a los medicamentos convencionales, incluida la levodopa, resulta insuficiente.
La compañía prevé tratar a entre veinte y treinta pacientes hasta marzo de 2029 y reunir nuevos datos de seguimiento. La autorización completa dependerá de que posteriores investigaciones confirmen los beneficios y la seguridad del procedimiento.
Neuronas humanas obtenidas a partir de células madre pluripotentes inducidas (iPS), una tecnología que permite generar nuevas células nerviosas y abre vías para el tratamiento del párkinson. ICortesía: Faith Fernandes y Dr. James Glover, Universidad de California en Berkeley / Nikon Small World
Otros ensayos recientes refuerzan la esperanza
El avance japonés coincide con una serie de investigaciones que están transformando el panorama de la medicina regenerativa aplicada al párkinson.
Estados Unidos: nuevas neuronas obtenidas de células madre embrionarias
En abril de 2025, un equipo internacional publicó también en Nature los resultados de un ensayo clínico con bemdaneprocel, una terapia desarrollada por la firma estadouniense BlueRock Therapeutics a partir de células madre embrionarias humanas.
Los investigadores trasplantaron progenitores dopaminérgicos a doce pacientes y observaron, después de 18 meses, señales de supervivencia celular mediante pruebas de imagen.
En el grupo tratado con la dosis más elevada, siete pacientes mostraron una mejoría media de 23 puntos en una escala clínica utilizada para evaluar los síntomas motores sin medicación. No se identificaron efectos adversos relacionados directamente con el producto celular durante el periodo principal de evaluación.
Estos resultados, publicados en el estudio Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease, reforzaron la viabilidad del trasplante neuronal, aunque tampoco demostraron de forma concluyente su eficacia terapéutica.
Europa: el ensayo STEM-PD y los riesgos de la inmunosupresión
En julio de 2026, la revista Nature Medicine publicó los primeros resultados del proyecto europeo STEM-PD, desarrollado por investigadores de Suecia y Reino Unido.
Ocho pacientes recibieron progenitores de neuronas dopaminérgicas obtenidos de células madre embrionarias humanas. Durante el seguimiento inicial no se detectaron tumores ni acontecimientos adversos graves atribuidos directamente al producto celular.
Sin embargo, uno de los participantes falleció a consecuencia de una infección pulmonar durante el tratamiento inmunosupresor. El caso puso de manifiesto que el trasplante celular no está exento de riesgos, especialmente cuando es necesario administrar medicamentos para evitar el rechazo de las células.
La siguiente frontera: fabricar neuronas con las células del propio paciente
Otra estrategia experimental consiste en obtener células adultas de una persona con párkinson, reprogramarlas para convertirlas en células iPS y diferenciarlas posteriormente en neuronas dopaminérgicas.
Este enfoque, denominado terapia celular autóloga, pretende reducir los problemas de incompatibilidad inmunológica derivados de utilizar células procedentes de donantes.
Durante 2026, investigadores vinculados a Aspen Neuroscience presentaron datos preliminares de esta estrategia en ocho pacientes. Los resultados iniciales fueron alentadores, pero todavía deben confirmarse mediante estudios más amplios, con un seguimiento prolongado y evaluaciones clínicas rigurosas.
La fabricación personalizada plantea además desafíos económicos y tecnológicos: cada tratamiento requiere producir, analizar y controlar un lote celular específico para cada paciente.
SALUD Y MEDICINA
¿Estamos ante una futura cura del párkinson?
La respuesta exige prudencia. Los resultados obtenidos en Japón, Estados Unidos y Europa proporcionan indicios de que es posible implantar células productoras de dopamina en el cerebro humano, conseguir que sobrevivan y observar mejorías en determinados síntomas motores.
Pero reemplazar neuronas dopaminérgicas no equivale necesariamente a curar el párkinson.
La enfermedad afecta a múltiples regiones del sistema nervioso y comprende procesos degenerativos que no dependen exclusivamente de la pérdida de dopamina. Incluso si las nuevas neuronas logran restaurar una parte de la función motora, podrían persistir síntomas como los trastornos cognitivos, las alteraciones del sueño o los problemas autonómicos.
También queda por esclarecer cuánto tiempo sobreviven las células trasplantadas, qué proporción de pacientes obtiene beneficios clínicos relevantes y si esos beneficios pueden mantenerse durante años sin complicaciones importantes.
La respuesta exigirá ensayos con más participantes, comparaciones rigurosas con los tratamientos convencionales y seguimientos prolongados.
Aun así, el trasplante realizado en Kioto marca un cambio significativo en la historia de esta enfermedad. La posibilidad de fabricar neuronas en el laboratorio y trasplantarlas al cerebro ha dejado de ser únicamente una aspiración experimental para comenzar a recorrer el exigente camino de la aplicación clínica.
Durante mucho tiempo, tratar el párkinson significó intentar compensar lo que el cerebro había perdido. La medicina regenerativa plantea ahora una pregunta mucho más ambiciosa: hasta qué punto será posible devolverle una parte de lo que la enfermedad le ha arrebatado.▪️(31-octubre-2026)
Células madre y párkinson: las preguntas que todos nos hacemos
¿Estamos cerca de curar el párkinson? ¿Qué han conseguido realmente los científicos y qué riesgos existen? Estas son las respuestas a las principales dudas sobre las nuevas terapias celulares que buscan recuperar las neuronas perdidas.
¿Se puede curar el párkinson con células madre?
Todavía no. Los trasplantes de neuronas derivadas de células madre han mostrado resultados iniciales prometedores, pero aún no existen pruebas clínicas suficientes de que puedan curar el párkinson o detener su progresión.
¿En qué consiste el nuevo tratamiento japonés contra el párkinson?
El tratamiento Amchepry (raguneprocel) utiliza progenitores de neuronas dopaminérgicas obtenidos de células madre pluripotentes inducidas (iPS). Estas células se trasplantan al putamen, una región cerebral implicada en el control del movimiento, para intentar restaurar parte de la producción de dopamina.
¿Qué resultados ha obtenido el trasplante de células madre?
En un ensayo japonés publicado en Nature en 2025, cuatro de los seis pacientes evaluados mejoraron sus síntomas motores en las pruebas realizadas sin medicación. Las pruebas de imagen también detectaron señales de una mayor actividad dopaminérgica en el cerebro. Sin embargo, el estudio fue pequeño y no incluyó un grupo de control.
¿Quién puede recibir esta terapia para el párkinson?
En Japón, Amchepry cuenta con una autorización regulatoria condicionada para determinados pacientes cuyos síntomas motores no están suficientemente controlados con los tratamientos farmacológicos habituales. Su utilización está sujeta a criterios médicos específicos y a un seguimiento clínico.
¿Qué riesgos presenta el tratamiento con células madre?
Entre los principales riesgos se encuentran las complicaciones de la cirugía cerebral, el rechazo inmunológico, las infecciones relacionadas con los medicamentos inmunosupresores, los movimientos involuntarios y el posible crecimiento anormal de las células trasplantadas. La seguridad a largo plazo todavía debe estudiarse.
¿Cuándo estará disponible en España?
A 31 de octubre de 2026, Amchepry no está autorizado para su comercialización en España y no existe una fecha confirmada para su disponibilidad clínica. Su eventual llegada dependerá de las evaluaciones regulatorias y de nuevos estudios que confirmen su seguridad y eficacia.
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